Salute e Benessere Salute e Benessere è uno spazio web curato dalla dott.ssa V. Dante, che pubblica notizie ed approfondimenti su tutto quello che riguarda la salute dell'uomo. Diversi mesi fa l’azienda farmaceutica Agios Pharmaceuticals, leader nel settore del metabolismo dei tumori (in particolare i tumori solidi), presentò i risultati degli studi sull’ inibitore AG-120 , in occasione della Conferenza Internazionale AACR-NCI-EORTC sui bersagli molecolari e gli approcci terapeutici contro il cancro. L’AG-120 è un farmaco sperimentale che creò fin da subito molte aspettative, dal momento che riuscì ad arrestare la crescita delle cellule tumorali in pazienti con la malattia già in fase avanzata.
Dopo il trattamento con AG-120, cinquantacinque pazienti con diversi tipi di tumori solidi che non rispondevano più alle terapie, ottennero una risposta parziale. In altri 29 pazienti il tumore non era cresciuto; in tal caso il tasso di malattia stabile fu pari al 53%.
In alcuni pazienti l’inibitore AG-120 diede segnali di attività durante 6 – 12 mesi; inoltre il farmaco fu tollerato molto bene, senza innescare effetti collaterali gravi.
Il dottor Howard Burris III, capo ufficiale medico presso l’Istituto di Ricerca “Sarah Cannon” di Nashville ritiene che i risultati della ricerca sul farmaco siano incoraggianti e degni di ulteriori studi.
L’AG-120 è un farmaco, in forma di compressa, progettato per bloccare l’enzima metabolico mutato, conosciuto come IDH1. Normalmente, le cellule usano l’enzima per scindere le sostanze nutritive e generare energia. Se mutato, l’enzima IDH altera la programmazione genetica delle cellule, impedendo loro di maturare. In tal caso, inoltre, le cellule cominciano a crescere in maniera incontrollata.
Sono in corso degli studi sulla relazione tra gli inibitori AG-120 e AG-221 (che bloccano l’enzima IDH2) e i tumori del sangue. Per esempio, nel midollo osseo dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta sono accumulati blasti tumorali indifferenziati che aumentano rapidamente. In questi pazienti, il farmaco AG-120 blocca l’enzima mutato IDH1 e permette alle cellule leucemiche presenti nel midollo osseo di maturare e produrre cellule del sangue normali.
Il dottor Burris spiega che, in caso di tumori solidi, l’AG-120 funziona in maniera analoga.
La trasformazione di cellule di tumore solido di crescita rapida in cellula normale non comporta necessariamente il restringimento o la scomparsa della massa tumorale. Nonostante ciò, il dottor Burris si aspetta che aumenti la percentuale di pazienti il cui tumore smetta di crescere per un lungo periodo, se si assume il farmaco AG-120.
Il medico crede, inoltre, che combinare l’inibitore con altri farmaci potrebbe aiutare i pazienti a sbarazzarsi anche del tumore stabilizzato. Queste opinioni possono trovare conferma o smentita solo con ulteriori studi.
La prima fase della presentazione cominciò con l’iscrizione di 62 soggetti con tumori solidi in stadio avanzato, tutti contenenti l’enzima mutato IDH1. Ognuna di queste persone si era già sottoposta precedentemente a una media di 3 metodi di trattamento.
Furono suddivisi in base al tipo di tumore solido che era stato loro diagnosticato.
Venti pazienti erano affetti da un glioma, un tipo di tumore maligno che colpisce il cervello e, in generale, il sistema nervoso. Tra questi pazienti, dieci furono trattati con l’inibitore AG-120 e la loro malattia si mantenne stabile per almeno 4 – 6 mesi.
Altri venti pazienti avevano un colangiocarcinoma intraepatico, un tipo di tumore al fegato. Tra questi pazienti, ben 11 videro la loro malattia stabilizzarsi.
Undici pazienti in più soffrivano di condrosarcoma, una forma di tumore che intacca la cartilagine. La malattia si stabilizzò in sette casi.
Furono inseriti nello studio altri 4 pazienti con tipi diversi di tumore. Solo in un caso la malattia si stabilizzò.
Incoraggiata dai risultati, Agios Pharmaceuticals prevede di aggiungere ulteriori pazienti alla lista degli iscritti alla prima fase degli studi sull’AG-120 e di cominciare una seconda fase sull’AG-120 e il colangiocarcinoma.
L’azienda farmaceutica sta, inoltre, testando un farmaco di nuova generazione, l’AG-881, progettato per inibire gli enzimi IDH1 e IDH2 ed arrivare meglio al cervello.
Autore | Anna Abategiovanni
© RIPRODUZIONE RISERVATA